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【Nature】子刊:基因療法新方式,有效阻止“漸凍人癥”疾病模型進展

2014年,一場席卷全球的“冰桶挑戰”讓大家認識了“漸凍人癥”。它的學名是肌萎縮性脊髓側索硬化癥(ALS),是由于SOD1基因失活突變引起的神經肌肉疾病。日前,加州大學圣地亞哥分校(UCSD)醫學院的一支國際研究小組通過基因療法證明降低SOD1蛋白的表達。。。。。

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